آخرین مطالب

ژن درمانی برای هموفیلی A در کارآزمایی بالینی فاز 3 امیدوار کننده است


ژن درمانی برای هموفیلی در کارآزمایی بالینی فاز 3 امیدوار کننده است

یک تیم بین المللی از محققان شواهد بیشتری یافته اند مبنی بر اینکه یک ژن درمانی جدید ممکن است به برخی از افراد مبتلا به هموفیلی A کمک کند. در مقاله خود که در مجله پزشکی نیوانگلند، گروه ویژگی های کارآزمایی بالینی را توصیف می کند و داده هایی را در مورد اثربخشی درمان ارائه می دهد. کورتنی تورنبورگ، با مرکز درمان هموفیلی و ترومبوز، بیمارستان کودکان رادی سن دیگو، مقاله ای سرمقاله در همان شماره مجله منتشر کرده است که تاریخچه توسعه ژن درمانی برای هموفیلی A و کار انجام شده توسط تیم در این تلاش جدید را تشریح می کند.

هموفیلی A یک بیماری ژنتیکی است که بر تولید پروتئینی به نام فاکتور VIII تأثیر می‌گذارد – کسانی که به این بیماری مبتلا هستند مشکلات لخته شدن خون را تجربه می‌کنند. این بیماری معمولاً بر بیماران مرد تأثیر می گذارد زیرا شامل مشکلاتی در کروموزوم X است. هموفیلی A به سه دسته خفیف، متوسط ​​و شدید طبقه بندی می شود. در این تلاش جدید، محققان درمانی را برای بیماران مرد هموفیلی با علائم شدید آزمایش کردند.

در حال حاضر، بیماران مبتلا به هموفیلی A با تزریق فاکتور 8 درمان می‌شوند و در حالی که این فاکتور برای زندگی عادی بیماران مؤثر است، درمان سنگین و پرهزینه تلقی می‌شود. به همین دلیل، محققان در حال مطالعه ژن درمانی بوده اند. ژن درمانی برای هموفیلی بیش از 20 سال است که دنبال می شود، اما فاکتور 8 چالش های بیشتری را نسبت به فاکتور IX (مرتبط با هموفیلی B) ایجاد می کند – این ژن درمانی، مانند بسیاری از موارد دیگر در نوع خود، شامل تزریق یک ویروس مرتبط با آدنو به بیمار است. که انتقال ژن را آغاز می کند و در نتیجه مشکل را در ریشه اصلاح می کند.

در کارآزمایی بالینی، 132 مرد مبتلا به هموفیلی A که در غیر این صورت سالم بودند، یک بار انفوزیون valoctocogene roxaparvovec داده شد و کمی بیش از یک سال تحت نظر قرار گرفتند. محققان دریافتند که تقریباً همه بیماران مقداری افزایش در سطح فاکتور هشت را مشاهده کردند – اما نه به یک اندازه. پس از یک سال، 88 درصد از آنها سطح آنقدر بالا بودند که آنها را به عنوان دارای نوع خفیف یا بدون نوع بیماری طبقه بندی کرد. متأسفانه، طیف گسترده ای از عوارض جانبی نیز توسط همه بیماران تجربه شده است. بیشتر نگران کننده، افزایش سطح آنزیم های کبدی بود که نشان دهنده التهاب است که احتمالاً منجر به آسیب به کبد می شود. همچنین سطوح فاکتور 8 پس از یک سال کاهش یافت و در سال دوم شروع به کاهش کرد. هنوز مشخص نیست که آنها در سال های بعدی چقدر کاهش خواهند یافت.


تعیین دوز حداقل موثر برای ژن درمانی در هموفیلی A


اطلاعات بیشتر:
Margareth C. Ozelo و همکاران، ژن درمانی Valoctocogene Roxaparvovec برای هموفیلی A، مجله پزشکی نیوانگلند (2022). DOI: 10.1056/NEJMoa2113708

کورتنی دی. تورنبرگ، راه را برای هموفیلی آماده کنید، ژن درمانی، مجله پزشکی نیوانگلند (2022). DOI: 10.1056/NEJMe2200878

© 2022 Science X Network

نقل قول: ژن درمانی برای هموفیلی A در کارآزمایی بالینی فاز 3 (2022، 17 مارس) نویدبخش است که در 18 مارس 2022 از https://medicalxpress.com/news/2022-03-gene-therapy-hemophilia-phase-clinical.html بازیابی شده است.

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. به غیر از هرگونه معامله منصفانه به منظور مطالعه یا تحقیق خصوصی، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تکثیر نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.