معکوس کردن کم شنوایی با درمان ترمیمی

بسیاری از ما فردی را می شناسیم که دچار کم شنوایی شده است، اما ممکن است به طور کامل از سختی هایی که کمبود شنوایی می تواند به همراه داشته باشد قدردانی نکنیم. از دست دادن شنوایی می تواند منجر به انزوا، ناامیدی، و زنگ ناتوان کننده در گوش به نام وزوز گوش شود. همچنین ارتباط نزدیکی با زوال عقل دارد.

شرکت بیوتکنولوژی Frequency Therapeutics به دنبال معکوس کردن کم شنوایی است – نه با سمعک یا ایمپلنت، بلکه با نوع جدیدی از درمان ترمیمی. این شرکت از مولکول‌های کوچک برای برنامه‌ریزی سلول‌های پیش‌ساز، که از نسل سلول‌های بنیادی در گوش داخلی است، استفاده می‌کند تا سلول‌های مویی ریز ایجاد کند که به ما امکان شنیدن را می‌دهند.

سلول های مو وقتی در معرض صداهای بلند یا داروها از جمله شیمی درمانی های خاص و آنتی بیوتیک ها قرار می گیرند از بین می روند. داروی فرکانس به گونه ای طراحی شده است که به داخل گوش تزریق شود تا این سلول ها را در حلزون حلزون بازسازی کند. در آزمایش‌های بالینی، این شرکت قبلاً شنوایی افراد را با آزمایش‌های ادراک گفتار – توانایی درک گفتار و تشخیص کلمات – بهبود بخشیده است.

Chris Loose Ph.D. بنیانگذار Frequency و مدیر ارشد علمی می گوید: “درک گفتار هدف شماره 1 برای بهبود شنوایی است و نیاز شماره 1 ما از بیماران می شنویم.”

در اولین مطالعه بالینی Frequency، این شرکت پس از یک بار تزریق، بهبودهای آماری قابل توجهی را در درک گفتار در برخی از شرکت‌کنندگان مشاهده کرد که برخی از پاسخ‌ها نزدیک به دو سال طول کشید.

این شرکت تا به امروز بیش از 200 بیمار را تحت دوز قرار داده است و در سه مطالعه بالینی جداگانه، بهبودهای بالینی معنی‌داری در درک گفتار مشاهده کرده است که برخی از بهبودها تقریباً دو سال پس از یک تزریق به طول می‌انجامند. مطالعه دیگری نتوانست بهبود شنوایی را در مقایسه با گروه دارونما نشان دهد، اما شرکت نتیجه آن را به نقص در طراحی کارآزمایی می‌داند.

اکنون Frequency برای یک آزمایش 124 نفره استخدام می کند که نتایج اولیه آن باید در اوایل سال آینده در دسترس باشد.

بنیانگذاران این شرکت، از جمله Loose، پروفسور رابرت لنگر موسسه MIT، مدیر ارشد اجرایی دیوید لوچینو MBA، معاون ارشد ویل مک‌لین دکتری، و عضو هیئت علمی وابسته به علوم و فناوری هاروارد-MIT، جف کارپ، قبلاً از اینکه توانسته‌اند کمک به افراد در بهبود شنوایی خود از طریق آزمایشات بالینی. آنها همچنین معتقدند که در حل مشکلی که بر بیش از 40 میلیون نفر در ایالات متحده و صدها میلیون نفر دیگر در سراسر جهان تأثیر می گذارد، کمک های مهمی می کنند.

کارپ، که همچنین استاد بیهوشی در بیمارستان زنان و بریگهام است، می‌گوید: «شنوایی حس مهمی است؛ مردم را به جامعه‌شان متصل می‌کند و حس هویت را در خود پرورش می‌دهد. “من فکر می کنم پتانسیل بازیابی شنوایی تاثیر زیادی بر جامعه خواهد داشت.”

از آزمایشگاه گرفته تا بیماران

در سال 2005، لوچینو دانشجوی MBA در دانشکده مدیریت اسلون MIT بود و لوز دکترای خود را دریافت کرد. کاندیدای مهندسی شیمی در MIT. لانگر این دو کارآفرین مشتاق را معرفی کرد و آنها شروع به کار روی چیزی کردند که به Semprus BioSciences تبدیل شد، یک شرکت تجهیزات پزشکی که برنده مسابقه کارآفرینی 100 هزار دلاری MIT شد و بعداً با معامله ای به ارزش 80 میلیون دلار فروخته شد.

لوس می‌گوید: «MIT محیط فوق‌العاده‌ای از افراد علاقه‌مند به سرمایه‌گذاری‌های جدید دارد که از پیشینه‌های مختلف می‌آیند، بنابراین ما می‌توانیم تیم‌هایی از افراد با مهارت‌های متنوع را به سرعت جمع آوری کنیم.

هشت سال پس از بازی در نقش خواستگاری برای Lucchino و Loose، لانگر شروع به کار با Karp برای مطالعه پوشش روده انسان کرد، که تقریبا هر روز خود را بازسازی می کند.

با کمک دکتر MIT Xiaolei Yin، که اکنون مشاور علمی Frequency است، محققان دریافتند که همان مولکول‌هایی که سلول‌های بنیادی روده را کنترل می‌کنند، توسط یک نسل نزدیک از سلول‌های بنیادی به نام سلول‌های پیش ساز نیز استفاده می‌شوند. مانند سلول های بنیادی، سلول های پیش ساز می توانند به سلول های تخصصی تر در بدن تبدیل شوند.

کارپ می‌گوید: «هر بار که پیشروی می‌کنیم، یک قدم به عقب برمی‌گردیم و می‌پرسیم که چگونه می‌تواند حتی بزرگ‌تر باشد». “افزایشی بودن آسان است، اما چگونه می‌توانیم آموخته‌هایمان را بپذیریم و تفاوتی عظیم ایجاد کنیم؟”

سلول های پیش ساز در گوش داخلی قرار می گیرند و زمانی که انسان در رحم هستند سلول های مویی تولید می کنند، اما قبل از تولد غیر فعال می شوند و دیگر هرگز به سلول های تخصصی تر مانند سلول های مویی حلزون گوش تبدیل نمی شوند. انسان ها با حدود 15000 سلول مو در هر حلزون به دنیا می آیند. چنین سلول هایی با گذشت زمان می میرند و هرگز بازسازی نمی شوند.

در سال 2012، تیم تحقیقاتی توانست از مولکول های کوچک برای تبدیل سلول های پیش ساز به هزاران سلول مویی در آزمایشگاه استفاده کند. کارپ می‌گوید که هیچ‌کس قبلاً چنین تعداد سلول مویی تولید نکرده بود. او هنوز به یاد دارد که هنگام ملاقات با خانواده خود، از جمله پدرش که سمعک استفاده می کند، به نتایج آن نگاه می کرد.

کارپ می‌گوید: «به آن‌ها نگاه کردم و گفتم: «فکر می‌کنم ما پیشرفتی داریم». “این اولین و تنها بار است که از این عبارت استفاده می کنم.”

این پیشروی برای لانگر کافی بود تا دوباره به بازی خواستگاری بپردازد و لوس و لوچینو را وارد جمع کند تا فرکانس درمانی را شروع کند.

بنیانگذاران معتقدند رویکرد آنها – تزریق مولکول‌های کوچک به گوش داخلی برای تبدیل سلول‌های پیش‌ساز به سلول‌های تخصصی‌تر – مزایایی نسبت به ژن‌درمانی دارد که ممکن است متکی بر استخراج سلول‌های بیمار، برنامه‌ریزی آنها در آزمایشگاه و سپس تحویل آنها به سمت راست باشد. حوزه.

لوس می‌گوید: «بافت‌ها در سراسر بدن شما حاوی سلول‌های پیش‌ساز هستند، بنابراین طیف وسیعی از کاربردها را می‌بینیم. ما معتقدیم این آینده پزشکی بازساختی است.

پیشبرد طب بازساختی

بنیان‌گذاران Frequency از تماشای کار آزمایشگاهی خود که در آزمایش‌های بالینی به یک داروی مؤثر تبدیل می‌شود، بسیار هیجان‌زده شده‌اند.

«برخی از این افراد [in the trials] لنگر می‌گوید: «به مدت 30 سال نمی‌شنیدند، و برای اولین بار گفتند که می‌توانند به یک رستوران شلوغ بروند و حرف‌های فرزندانشان را بشنوند. بدیهی است که باید کارهای بیشتری انجام شود، اما این که شما می توانید به گروه کوچکی از مردم کمک کنید برای من واقعاً تأثیرگذار است.”

کارپ بر این باور است که کار Frequency توانایی محققان را برای دستکاری سلول‌های پیش‌ساز ارتقا می‌دهد و منجر به درمان‌های جدید می‌شود.

تعجب نخواهم کرد اگر در 10 یا 15 سال، به دلیل منابعی که در این فضا صرف می شود و علم فوق العاده ای که انجام می شود، بتوانیم به نقطه ای برسیم که [reversing hearing loss] کارپ می‌گوید: «مشابه جراحی لیزیک است، جایی که شما در یک یا دو ساعت داخل و خارج می‌شوید و می‌توانید بینایی خود را به طور کامل بازیابی کنید.» «فکر می‌کنم در مورد کم شنوایی نیز شاهد همین موضوع باشیم».

این شرکت همچنین در حال توسعه دارویی برای ام اس است، بیماری که در آن سیستم ایمنی به میلین در مغز و سیستم عصبی مرکزی حمله می کند. سلول‌های پیش‌ساز در حال حاضر به سلول‌های تولیدکننده میلین در مغز تبدیل می‌شوند، اما به اندازه کافی سریع نیستند که با تلفات بیماران ام‌اس مقابله کنند. بیشتر درمان‌های ام‌اس به جای تولید میلین، بر سرکوب سیستم ایمنی تمرکز دارند.

نسخه های اولیه آن داروی کاندید افزایش چشمگیری در میلین در مطالعات موش نشان داده است. این شرکت انتظار دارد سال آینده یک درخواست دارویی جدید تحقیقاتی برای ام اس را به FDA ارائه کند.

“زمانی که ما این پروژه را تصور می کردیم، قصد داشتیم این پلت فرمی باشد که می تواند به طور گسترده برای چندین بافت قابل استفاده باشد. اکنون ما در حال حرکت به سمت کار میلین سازی مجدد هستیم، و برای من این نوک کوه یخ از نظر آنچه می تواند باشد. کارپ می‌گوید که با گرفتن مولکول‌های کوچک و کنترل زیست‌شناسی محلی انجام می‌شود.

در حال حاضر، کارپ در حال حاضر از پیشرفت Frequency هیجان زده است، که آخرین باری که او در دفتر Frequency بود و با یک سخنران ملاقات کرد که تجربه خود را در مورد کم شنوایی به اشتراک گذاشت، به خانه رسید.

کارپ می گوید: «شما همیشه امیدوار هستید که کارتان تأثیر داشته باشد، اما ممکن است زمان زیادی طول بکشد تا این اتفاق بیفتد». “این یک تجربه باورنکردنی بود که با تیم کار کرد تا این کار را به پیش ببرد. در حال حاضر افرادی در کارآزمایی هستند که شنوایی آنها به طور چشمگیری بهبود یافته و زندگی آنها تغییر کرده است. این بر تعاملات با خانواده و دوستان تأثیر می گذارد. این فوق العاده است که بخشی از آنها باشید. ”

این داستان با حسن نیت از MIT News (web.mit.edu/newsoffice/)، یک سایت محبوب که اخبار مربوط به تحقیقات، نوآوری و آموزش MIT را پوشش می دهد، بازنشر شده است.