آخرین مطالب

سلول درمانی بیماری را در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن کند می کند


دیستروفی عضلانی دوشن

هیستوپاتولوژی عضله گاستروکنمیوس از بیمار فوت شده بر اثر دیستروفی عضلانی کاذب هیپرتروفیک نوع دوشن. برش عرضی عضله نشان دهنده جایگزینی گسترده فیبرهای عضلانی توسط سلول های چربی است. اعتبار: Wikimedia Commons/Public Domain

مطالعه جدیدی که در مجله بین المللی منتشر شده است، سلول درمانی توسعه یافته توسط مدیر اجرایی موسسه قلب اسمیت، ماهیچه های ضعیف شده – از جمله عضله قلب – را در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن تثبیت می کند. لانست نشان می دهد.

اگر موفقیت مطالعه HOPE-2 در کارآزمایی بالینی چند مرکزی، تصادفی و کنترل شده با دارونما HOPE-3 آتی تکرار شود، سلول درمانی داخل وریدی می تواند اولین درمان تایید شده توسط سازمان غذا و دارو برای بیماران دوشن با بیماری پیشرفته باشد.

ادواردو ماربان، MD، Ph.D.، مدیر اجرایی موسسه قلب اسمیت در Cedars-Sinai، مارک، گفت: “این درمان از این نظر منحصر به فرد است که به دو نیاز حیاتی بیماران مبتلا به دوشن پاسخ می دهد: حرکت فیزیکی و قلب سالم.” پروفسور ارجمند بنیاد خانواده S. Siegel، نویسنده این مطالعه و مخترع سلول های مشتق شده از قلب (CDCs)، سلول های پیش ساز مشتق شده از بافت قلب انسان، که در چندین آزمایش بالینی مورد استفاده قرار گرفته اند.

دیستروفی عضلانی دوشن یک اختلال نادر و ارثی است که بیشتر مردان را مبتلا می کند. این بیماری به دلیل جهش در ژنی در کروموزوم X ایجاد می شود که با تولید پروتئینی به نام دیستروفین که عضلات برای عملکرد به آن نیاز دارند، تداخل ایجاد می کند. کودکانی که با چنین جهش هایی متولد می شوند، در سراسر بدن خود دچار ضعف عضلانی هستند. این امر انجام فعالیت های عادی مانند دویدن، پریدن، بالا رفتن از پله ها، ایستادن پس از نشستن و پدال زدن دوچرخه را برای آنها دشوار می کند. همچنین زمانی که ماهیچه های قلب و اندام های تنفسی ضعیف می شوند، می توانند به شدت بیمار شوند.

پیش آگهی بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن تیره و تار است. اکثراً در سنین نوجوانی از ویلچر استفاده می کنند و معمولاً تا 30 سالگی زندگی نمی کنند. هیچ درمانی برای این بیماری وجود ندارد. در حال حاضر، تنها درمان های پزشکی تایید شده با هدف به تاخیر انداختن از دست دادن توانایی راه رفتن انجام می شود. هیچ چیزی برای بیماران مبتلا به بیماری پیشرفته تر، که در حال حاضر تعداد آنها از افراد دارای علائم خفیف تر است، در دسترس نیست.

Craig M. McDonald، محقق اصلی این کارآزمایی و استاد و رئیس طب فیزیکی و توانبخشی و استاد اطفال، از دانشگاه کالیفرنیا، دیویس هلث، گفت: “کارآزمایی HOPE-2 یک تغییر بازی برای دیستروفی عضلانی است.” یکی از چندین سایت شرکت کننده در محاکمه. “برای اولین بار، ما درمانی داریم که به طور قابل توجهی از دست دادن عملکرد بازو را کاهش می دهد و عملکرد قلب را در بیماران دوشن حفظ می کند. سلول ها به صورت داخل وریدی و تنها چهار بار در سال تزریق می شوند، بنابراین درمان برای بیماران و خانواده های آنها سنگین نیست.” “

هدف دیگر درمان های تجربی این است که بدن را به تولید دیستروفین وادار کنند. درمان مورد مطالعه در این کارآزمایی بالینی فاز دوم رویکرد متفاوتی دارد. از سلول های قلبی به نام cardiospheres یا CDCs استفاده می کند که نوعی از سلول های پیش ساز مشتق شده از بافت قلب انسان هستند تا عملکرد ماهیچه های اسکلتی و قلب را حداقل تا حدی با کاهش التهاب بهبود بخشند. ماهیچه های اسکلتی واسطه حرکت ارادی مانند بازوها هستند، در حالی که قلب خون را در سراسر بدن پمپاژ می کند تا زندگی را حفظ کند.

ماربان گفت: “این رویکرد درمانی این امکان را برای همه مبتلایان به DMD بدون توجه به جهش ژنتیکی دقیق آنها فراهم می کند، که می تواند از کودکی به کودک دیگر متفاوت باشد.” این واقعیت که سلول ها هم به قلب و هم به عضلات اسکلتی کمک می کنند قابل توجه است، زیرا هیچ درمان دیگری این کار را انجام نداده است.

این آزمایش توسط Capricor Therapeutics، یک شرکت بیوتکنولوژی مستقر در سن دیگو، که دارای مجوز انحصاری جهانی برای این فناوری و مالکیت معنوی است و درمان سلولی را با نام محصول CAP-1002 تولید می‌کند، حمایت شد.

لیندا ماربان، Ph.D.، مدیر عامل شرکت Capricor، گفت: “ما از نتایج مطالعه HOPE-2 بسیار دلگرم هستیم.” ما اکنون کارآزمایی‌های بالینی HOPE-Duchenne و HOPE-2 را با استفاده از CAP-1002 با استفاده از CAP-1002 برای درمان بیماران مبتلا به DMD در مراحل پایانی انجام داده‌ایم. این کارآزمایی‌ها از نظر آماری بهبود قابل‌توجهی در اندام فوقانی و/یا عملکرد قلب در گروه‌های درمان نشان دادند. ما در حال آغاز یک مطالعه محوری فاز سوم به نام HOPE-3 هستیم که FDA آن را به عنوان گام بعدی به سوی تایید محصول برای نیاز جدی برآورده نشده DMD اعلام کرده است.”






این مطالعه شامل 20 پسر از چندین بیمارستان در سراسر ایالات متحده بود که همگی 10 سال یا بیشتر داشتند و همه مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن بودند.

هر بیمار در کارآزمایی دارای چیزی بود که محققین آن را به عنوان “اختلال متوسط ​​اندام فوقانی” طبقه بندی کردند، به این معنی که عملکرد آنها از توانایی بالا بردن همزمان هر دو دست بالای سر با خم کردن در آرنج تا توانایی بالا بردن یک یا دو دست به سمت دهان متغیر بود. اما یک فنجان به آن نیاورید.

مک‌دونالد گفت: «کودکان مبتلا به DMD در نهایت برای اکثر فعالیت‌هایشان مانند خوردن و کار کردن با ویلچر خود به بازوهای خود وابسته می‌شوند.» “هر گونه بهبود در عملکرد اندام فوقانی می تواند تفاوت بزرگی ایجاد کند.”

هشت کودک به طور تصادفی برای دریافت سلول درمانی و 12 کودک به طور تصادفی برای دریافت دارونما تقسیم شدند. سلول ها و دارونما هر سه ماه یکبار به مدت یک سال به صورت داخل وریدی تجویز شدند. این مطالعه دوسوکور بود، به این معنی که نه پزشکان و نه بیماران نمی‌دانستند چه کسی درمان یا دارونما را دریافت می‌کند.

نتایج نشان داد بیمارانی که CAP-1002 دریافت کردند، پس از 12 ماه کمتر از بیمارانی که دارونما دریافت کردند، از دست دادن توانایی اندام فوقانی خود را تجربه کردند. اگرچه کودکانی که CAP-1002 دریافت کردند، هنوز مقداری حرکت اندام فوقانی را در آن دوره از دست دادند، اما این کار را با سرعتی 71 درصد کندتر از کودکانی که درمان دریافت نکردند انجام دادند.

همچنین عملکرد قلب در کودکان با استفاده از درمان مبتنی بر سلول در مقابل دارونما بهبود یافته است – این یافته مهم است زیرا نارسایی قلبی علت اصلی مرگ در افراد مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن است.

جدید لانست این مطالعه جدیدترین مورد در مجموعه کارهای ماربان است که از CDCها برای بهبود عملکرد قلب استفاده می کند. نتایج حاصل از آزمایش قبلی CADUCEUS، منتشر شده در لانست در سال 2014، نشان داد که تزریق CDC به قلب بازماندگان حمله قلبی به طور قابل توجهی باعث کاهش زخم های حمله قلبی آنها می شود. مطالعه حاضر از تحویل سلولی داخل وریدی استفاده می‌کند که بسیار آسان‌تر از انفوزیون قلبی است.

به نظر می رسد درمان بی خطر باشد. یک کودک در طی انفوزیون وریدی دوم واکنش آلرژیک شدید به CAP-1002 را تجربه کرد و نیاز به تزریق اپی نفرین و بستری شدن در بیمارستان داشت. پس از آن، محققان برای کاهش خطر واکنش های آلرژیک، کودکان را تحت یک رژیم دارویی قبل از درمان قرار دادند. تنها یک کودک پس از اجرای این عمل واکنش آلرژیک را تجربه کرد و او نیازی به دارو یا بستری شدن نداشت.

مطالعات بیشتری مورد نیاز است تا بدانیم آیا اثرات این درمان بیش از 12 ماه طول می کشد و عمر کودکان مبتلا به DMD را طولانی می کند.

ماربان گفت: «در اینجا ما نوید سلول درمانی را برای جلوگیری از پیشرفت بیماری قلبی در یک بیماری ژنتیکی نادر نشان می دهیم، اما دلیل خوبی وجود دارد که باور کنیم ممکن است روزی چنین درمانی برای اشکال رایج نارسایی قلبی استفاده شود.


سلول درمانی علائم و نشانه های دیستروفی عضلانی دوشن را بهبود می بخشد


اطلاعات بیشتر:
کریگ ام مک‌دونالد و همکاران، سلول‌درمانی مکرر مشتق از کاردیوسفر داخل وریدی در مرحله آخر دیستروفی عضلانی دوشن (HOPE-2): کارآزمایی فاز 2 چند مرکزی، تصادفی، دوسوکور، کنترل‌شده با دارونما، لانست (2022). DOI: 10.1016/S0140-6736(22)00012-5

ارائه شده توسط مرکز پزشکی Cedars-Sinai

نقل قول: سلول درمانی باعث کاهش بیماری در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن می شود (2022، 13 آوریل) در 13 آوریل 2022 از https://medicalxpress.com/news/2022-04-cell-treatment-disease-duchenne-muscular.html بازیابی شده است.

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. به غیر از هرگونه معامله منصفانه به منظور مطالعه یا تحقیق خصوصی، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تکثیر نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.