[ad_1]

بررسی روشی جدید برای درمان اوتیسم و ​​صرع

دانشمندان مؤسسه گلادستون یافته‌های جدیدی را گزارش می‌کنند که می‌تواند به توسعه استراتژی‌های درمانی بهتر برای سندرم دراوت و شرایط مرتبط با آن کمک کند. در اینجا اولین نویسندگان مطالعه، اریک شائو (چپ) و چه وی چانگ (راست) نشان داده شده اند. اعتبار: مایکل شورت / موسسه گلادستون

کودکان مبتلا به سندرم Dravet، نوع شدید صرع که در دوران نوزادی شروع می شود، معمولاً در تمام طول زندگی خود دچار تشنج می شوند. آنها در معرض خطر بالای مرگ ناگهانی و غیر منتظره در صرع (SUDEP) هستند و همچنین می توانند به ناتوانی ذهنی و اوتیسم مبتلا شوند. درمان‌های موجود معمولاً این علائم را بهبود نمی‌بخشند.

اکنون، گروهی از دانشمندان مؤسسه گلادستون به سرپرستی دکتر لنارت موک، یافته‌های جدیدی را در این مجله گزارش می‌کنند. پزشکی ترجمه علوم که می تواند توسعه استراتژی های درمانی بهتری را برای سندرم دروت و شرایط مربوط به آن راهنمایی کند.

محققان قبلاً در مدل موش سندرم Dravet کشف کرده بودند که حذف ژنتیکی پروتئین تاو از کل بدن در طول رشد جنینی باعث کاهش صرع، SUDEP و رفتارهای مشابه اوتیسم می شود. در مطالعه جدید، آن ها نوع سلول کلیدی مغز را مشخص کردند که در آن سطح تاو باید برای جلوگیری از این مشکلات کاهش یابد. آنها همچنین نشان می‌دهند که کاهش تاو همچنان در موش‌ها مؤثر است که مداخله تا بعد از تولد آنها به تعویق بیفتد.

Mucke، مدیر مؤسسه بیماری‌های عصبی گلادستون، می‌گوید: «یافته‌های ما بینش‌های جدیدی در مورد مکانیسم‌های سلولی ارائه می‌دهند که به وسیله آن کاهش تاو از تحریک بیش از حد غیرعادی در مغز جلوگیری می‌کند. آنها همچنین از دیدگاه درمانی دلگرم کننده هستند، زیرا در انسان، شروع درمان پس از تولد هنوز امکان پذیرتر از درمان جنین در رحم است.

تاو یک هدف درمانی امیدوارکننده نه تنها برای سندرم دروت، بلکه برای انواع بیماری های دیگر، از جمله انواع مختلف صرع و برخی از اشکال اوتیسم، و همچنین بیماری آلزایمر و اختلالات عصبی مرتبط است.

مشخص کردن سلول های مهم مغز

عملکرد خوب مغز به تعادل صحیح بین فعالیت نورون های تحریک کننده و مهارکننده بستگی دارد – اولی فعالیت نورون های دیگر را تحریک می کند، در حالی که دومی آن را سرکوب می کند. سندرم Dravet باعث عدم تعادل بین این نوع سلول‌ها می‌شود و در نتیجه فعالیت غیرطبیعی زیاد و هماهنگ در شبکه‌های مغزی ایجاد می‌شود که می‌تواند به صورت تشنج و سایر علائم ظاهر شود.

Mucke و همکارانش اخیراً نشان دادند که حذف تاو از کل مغز، فعالیت نورون‌های تحریکی و مهاری را تغییر می‌دهد، هرچند به روش‌های مختلف. مطالعه حاضر با هدف تعیین اینکه آیا کاهش تاو در نورون های تحریکی یا مهاری اهمیت بیشتری دارد.

برای این منظور، دانشمندان از ابزارهای ژنتیکی برای حذف انتخابی تاو از یک یا آن نوع سلول در مدل موش Dravet استفاده کردند. آنها دریافتند که حذف تاو از نورون‌های تحریکی تظاهرات بیماری را کاهش می‌دهد، در حالی که حذف تاو از نورون‌های بازدارنده باعث کاهش تظاهرات بیماری نمی‌شود.

موک که همچنین پروفسور برجسته علوم اعصاب جوزف بی. مارتین و پروفسور علوم اعصاب است، می گوید: «این بدان معناست که تولید تاو در نورون های تحریکی زمینه را برای همه این ناهنجاری ها، از جمله رفتارهای اوتیسم، صرع، و مرگ ناگهانی غیرمنتظره فراهم می کند. نورولوژی در UC سانفرانسیسکو.

شروع درمان پس از تولد

در حالی که رویکردهای ژنتیکی دانشمندان برای حذف تاو از انواع سلول های خاص موثر و دقیق هستند، اما استفاده از آنها به عنوان یک مداخله درمانی در انسان هنوز آسان نیست. بنابراین، تیم به یک گزینه عملی تر روی آورد: کاهش جهانی تاو در مغز با قطعات DNA که به نام الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس یا ASO شناخته می شوند. دانشمندان 10 روز پس از تولد، ASO ضد تاو را به مغز موش ها رساندند و دریافتند که بیشتر علائم سندرم دروت 4 ماه بعد از بین رفته است.

دکتر اریک شائو، دانشمند آزمایشگاه Mucke و اولین نویسنده این مطالعه، می گوید: «ما کاهش شدید SUDEP، فعالیت تشنجی و رفتارهای تکراری را مشاهده کردیم.

علاوه بر این، درمان ASO عوارض جانبی آشکاری نداشت.

Mucke می‌گوید: «ما در مورد این یافته‌ها هیجان‌زده هستیم، به‌ویژه از آنجایی که ASO ضد تاو دیگری قبلاً در مرحله اول آزمایش بالینی روی افراد مبتلا به بیماری آلزایمر انجام داده است. “در نظر گرفتن این استراتژی همچنین برای سندرم دراوت و شرایط مرتبط می تواند مفید باشد. با این حال، تعیین زمان بهینه برای شروع درمان کلیدی خواهد بود، زیرا ممکن است پنجره فرصت بسیار باریک باشد.”

اگرچه بیماری آلزایمر، صرع و اوتیسم دلایل مختلفی دارند، اما به نظر می‌رسد که همه آنها با نسبت‌های غیرطبیعی بالایی بین فعالیت‌های عصبی تحریکی و مهاری مرتبط هستند و این ناهنجاری را می‌توان به طور بالقوه با درمان‌های کاهش دهنده تاو برطرف کرد.

با این حال، درمان مبتنی بر ASOs ضد تاو شامل ضربه های مکرر ستون فقرات است، روشی که اکثر مردم ترجیح می دهند از آن اجتناب کنند. بنابراین، Mucke با شرکت داروسازی Takeda برای توسعه مولکول‌های کوچکی همکاری می‌کند که می‌تواند سطح تاو مغز را در صورت مصرف به عنوان قرص کاهش دهد.


مطالعه نشان می دهد که کاهش سطح پروتئین تاو می تواند به حفظ تعادل در مغز کمک کند


اطلاعات بیشتر:
اریک شائو و همکاران، فرسایش TAU در نورون‌های تحریکی و کاهش TAU پس از تولد، صرع، SUDEP و رفتارهای اوتیسم را در مدل سندرم دراوت کاهش می‌دهند. پزشکی ترجمه علوم (2022). DOI: 10.1126/scitranslmed.abm5527

ارائه شده توسط موسسه گلادستون

نقل قول: Zeroing in a new treatment for autism and epilepsy (2022، 27 آوریل) در 27 آوریل 2022 از https://medicalxpress.com/news/2022-04-zeroing-treatment-autism-epilepsy.html بازیابی شده است.

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. به غیر از هرگونه معامله منصفانه به منظور مطالعه یا تحقیق خصوصی، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تکثیر نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.



[ad_2]