آخرین مطالب

AstraZeneca، Ionis تایید ایالات متحده را پس از داده های آزمایشی مثبت، ،


نوشته ناتالی گروور

AstraZeneca، Ionis پس از داده‌های آزمایشی مثبت، تأیید ایالات متحده را دریافت می‌کنندلندن: این داروساز انگلیسی-سوئدی روز سه شنبه گفت، تجزیه و تحلیل موقت AstraZeneca و eplontersen شریک Ionis Pharmaceuticals نشان داد که این داروی آزمایشی در یک کارآزمایی در مراحل آخر در بیماران مبتلا به یک بیماری نادر و کشنده، اهداف اصلی را برآورده کرده است.

بر اساس نتایج، شرکت‌ها قصد دارند تا اواخر امسال درخواستی را برای عرضه این درمان در ایالات متحده برای بیماران مبتلا به پلی نوروپاتی آمیلوئیدی با واسطه ترانس تیرتین ارثی (ATTRv-PN) ارسال کنند.

به گفته AstraZeneca، این بیماری – که تخمین زده می شود 40000 بیمار را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار دهد – منجر به آسیب اعصاب محیطی با ناتوانی حرکتی در طی 5 سال پس از تشخیص می شود و به گفته AstraZeneca، بدون درمان، به طور کلی ظرف یک دهه کشنده است.

این دارو برای کاهش تولید ترانس تیرتین یا پروتئین TTR طراحی شده است. مهار TTR تجمع رسوبات آمیلوئید را در اعصاب محیطی و اندام های مختلف که باعث عملکرد غیر طبیعی آنها می شود، محدود می کند.

در یک مطالعه در مرحله آخر جداگانه، eplontersen همچنین برای استفاده در کاردیومیوپاتی آمیلوئید ترانس تیرتین (ATTR-CM)، که یک وضعیت پیشرونده است که منجر به نارسایی پیشرونده قلبی و مرگ در عرض چهار سال پس از تشخیص می‌شود، مورد آزمایش قرار گرفت.

AstraZeneca گفت که حدود 300000 تا 500000 بیمار مبتلا به این بیماری در سراسر جهان وجود دارد.

شرکت مستقر در کمبریج در بریتانیا موافقت کرد که 200 میلیون دلار به Ionis مستقر در کالیفرنیا پرداخت کند، با حداکثر 485 میلیون دلار پرداخت مشروط پس از تأییدیه های نظارتی و همچنین تا 2.9 میلیارد دلار در پرداخت های عطف مربوط به فروش در قراردادی برای توسعه و توسعه مشترک. سال گذشته این دارو را تجاری کرد.

تعداد انگشت شماری از شرکت ها بر روی حوزه سودآور ATTR متمرکز هستند. Alnylam Pharmaceuticals اولین تاییدیه ایالات متحده را برای درمان ATTR زمانی که Onpattro را در سال 2018 به بازار آورد، به دست آورد.

فایزر همچنین دارای یک جفت درمان برای کاردیومیوپاتی ATTR – با نام تجاری Vyndaqel و Vyndamax – است که در سال گذشته بیش از 2 میلیارد دلار از کل فروش داشته است، از جمله 909 میلیون دلار در ایالات متحده.

در سال 2021، Novo Nordisk همچنین با خرید داروی آزمایشی ATTR کاردیومیوپاتی Prothena Corp در قراردادی به ارزش 1.23 میلیارد دلار موافقت کرد.