آخرین مطالب

، ، FDA ایالات متحده ژن درمانی Bluebird bio را برای یک اختلال عصبی نادر تأیید کرد.


FDA ایالات متحده ژن درمانی Bluebird bio را برای یک اختلال عصبی نادر تأیید می کند

بنگالورو: این شرکت اواخر روز جمعه اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده، ژن درمانی Bluebird bio را برای درمان یک اختلال عصبی نادر تایید کرده است.

این شرکت در بیانیه ای اعلام کرد: SKYSONA اولین درمان تایید شده FDA است که نشان داده شده است برای کند کردن پیشرفت اختلالات عصبی در پسران با آدرنولئوکودیستروفی فعال اولیه مغزی (CALD) و گفت CALD یک “بیماری تخریب کننده عصبی ویرانگر و کشنده” است.

بلوبرد گفت که پیش بینی می کند محصول تجاری تا پایان سال 2022 از طریق تعداد محدودی از مراکز درمانی واجد شرایط در ایالات متحده در دسترس باشد.

در ماه آگوست، درمان Beti-cel این شرکت، تاییدیه FDA را برای درمان یک اختلال خونی نادر با قیمت رکورد 2.8 میلیون دلار، گران ترین درمان تا به امروز، دریافت کرد.

CALD توسط جهش در ژنی به نام ABCD1 ایجاد می شود که منجر به تجمع اسیدهای چرب با زنجیره بسیار طولانی در مغز و نخاع می شود. معمولاً در پسران بین 3 تا 12 سال رخ می دهد.

Eli-cel نسخه های عملکردی ژن ABCD1 را در سلول های بنیادی بیمار اضافه می کند تا به تولید پروتئین مورد نیاز برای تجزیه اسیدهای چرب زنجیره بلند کمک کند.

تا حد زیادی انتظار می رفت که این دارو پس از تایید متفق القول از سوی هیئتی از مشاوران خارجی سازمان غذا و دارو در ماه ژوئن، تایید شود.