[ad_1]

CRISPR

اعتبار: Unsplash/CC0 دامنه عمومی

محققان در یک مطالعه اولیه به این نتیجه رسیدند که داوطلب تنها در یک مطالعه ویرایش ژنی که شکل نادری از دیستروفی عضلانی دوشن را هدف قرار می‌داد، احتمالاً پس از واکنش به ویروسی که درمان را در بدنش انجام می‌داد، درگذشت.

تری هورگان، 27 ساله، از مونتور فالز، نیویورک، سال گذشته در طی یکی از اولین آزمایشات درمان ویرایش ژنی که برای یک نفر طراحی شده بود، درگذشت. برخی از دانشمندان تعجب کردند که آیا ابزار ویرایش ژن CRISPR در مرگ او نقش داشته است یا خیر. این ابزار تحقیقات ژنتیکی را متحول کرده، جرقه توسعه ده‌ها داروی آزمایشی را برانگیخته و مخترعان خود را برنده جایزه نوبل در سال 2020 کرده است.

اما محققان گفتند که این ویروس – ویروسی که برای انتقال درمان به بدن استفاده می‌شود، زیرا معمولاً افراد را بیمار نمی‌کند – همراه با وضعیت او، مشکلاتی را ایجاد کرد که در نهایت باعث مرگ او شد.

نویسندگان در این مطالعه نوشتند که به نظر می رسد هورگان «نسبت به سایرین که دوزهای مشابه یا کمی بالاتر» از ویروس دریافت می کنند، واکنش ایمنی شدیدتری داشته است.

هورگان در یک آزمایش ایمنی در مراحل اولیه که توسط سازمان غذا و دارو تایید شده بود ثبت نام کرد. این توسط Cure Rare Disease، یک سازمان غیرانتفاعی مستقر در کنتیکت که توسط برادرش ریچ تأسیس شد، حمایت شد تا او را از بیماری تحلیل رفتن عضلات ناشی از جهش در ژن مورد نیاز برای تولید پروتئینی به نام دیستروفین نجات دهد.

ریچ هورگان در بیانیه‌ای از تیم تحقیقاتی به رهبری دانشکده پزشکی چان دانشگاه ماساچوست و دانشگاه ییل برای تحقیقات «کامل و جامع» که بینش‌های ارزشمندی را ارائه کرد، تشکر کرد. وی افزود: “از نظر شخصی، این مطالعه گام مهم دیگری در جهت ارج نهادن به میراث تری و تعهد او و همچنین کل خانواده ما به جامعه بیماری های نادر است.”

هدف درمانی Horgan استفاده از CRISPR برای افزایش نوعی پروتئین دیستروفین بود. به گفته Cure Rare Disease، این فرآیند با سرکوب سیستم ایمنی هورگان برای آماده کردن بدن او برای درمان آغاز شد، که توسط IV با “دوز بالایی” از آنچه به عنوان یک ناقل ویروسی مرتبط با آدنو یا AAV شناخته می شود، انجام شد.

اما هورگان به زودی شروع به تجربه مشکلات کرد، شش روز پس از درمان دچار ایست قلبی شد و دو روز بعد به دلیل نارسایی اندام و آسیب مغزی درگذشت. به دلیل زمان‌بندی علائم و این واقعیت که محققان نتوانستند آنزیم ویرایش‌کننده ژن کمی در بدن او بیابند، به این نتیجه رسیدند که درمان هنوز فعال نشده است.

این اولین بار نیست که ناقل های ویروسی در مرگ آزمایشی ژن درمانی نقش دارند. در یک شکست بزرگ برای این رشته، جسی گلسینگر 18 ساله در سال 1999 در طی یک مطالعه با هدف مبارزه با بیماری متابولیک نادر خود درگذشت. دانشمندان بعداً دریافتند که سیستم ایمنی بدن او نسبت به ویروسی که برای حمل این درمان استفاده می‌شود بیش از حد واکنش نشان داده است. ویروس مورد استفاده در آزمایش Horgan ایمن تر در نظر گرفته می شود اما بدون مشکل نیست.

آرتور کاپلان، یک متخصص اخلاق پزشکی در دانشگاه نیویورک که در این مطالعه شرکت نداشت، اما این مورد را از نزدیک دنبال کرده است، گفت: «مردم سعی کرده‌اند ناقل‌های ایمن‌تری بسازند… اما همچنان چالش‌برانگیز هستند». ما واقعا نمی‌دانیم که چرا برخی از مردم دچار مشکل می‌شوند و برخی دیگر نه.

ریچ هورگان گفت که قصد دارند این مطالعه را به یک مجله معتبر ارسال کنند. در همین حال، Cure Rare Disease گفت از ویروس‌های جایگزین برای سایر درمان‌هایی که در تلاش است استفاده کند.

دکتر ترنس فلوت، رئیس دانشکده پزشکی UMass و نویسنده ارشد این مطالعه، گفت که امیدوار است “به تحقیقات بیشتر در مورد چگونگی شناسایی زیرمجموعه هایی از بیمارانی که ممکن است مستعد واکنش های شدید و غیرمنتظره مانند این باشند” منجر شود.

اطلاعات بیشتر:
آنجلا لک و همکاران، مرگ غیرمنتظره یک بیمار دیستروفی عضلانی دوشن در یک کارآزمایی N-of-1 با CRISPR-transactivator تحویل rAAV9، medRxiv (2023). DOI: 10.1101/2023.05.16.23289881

© 2023 آسوشیتدپرس. تمامی حقوق محفوظ است. این مطالب را نمی توان بدون اجازه منتشر کرد، پخش کرد، بازنویسی کرد یا دوباره توزیع کرد.

نقل قول: محققان مرگ در مطالعه ویرایش ژن را به ویروسی که برای ارائه درمان استفاده می‌شود مرتبط می‌دانند، نه CRISPR (2023، 1 ژوئن) که در 1 ژوئن 2023 از https://medicalxpress.com/news/2023-06-link-death-gene بازیابی شده است. -editing-virus-treatment.html

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. به غیر از هرگونه معامله منصفانه به منظور مطالعه یا تحقیق خصوصی، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تکثیر نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.



[ad_2]