آخرین مطالب

ژن درمانی مزایای دارویی بیماری پارکینسون را افزایش می دهد — ScienceDaily


یک ژن درمانی جدید که ناحیه کوچک مغزی را که نورون های دوپامین در آن قرار دارند، هدف قرار می دهد، به طور قابل توجهی مزایای داروی لوودوپا در پارکینسون را افزایش می دهد. این درمان توانایی این نورون ها را برای تبدیل لوودوپا به دوپامین بازیابی کرد. دانشمندان همچنین نشان دادند که چگونه آسیب به نیروگاه های درون نورون های آزاد کننده دوپامین باعث ایجاد پارکینسون می شود. این یافته ها ممکن است به شناسایی انسان در مراحل اولیه بیماری پارکینسون، توسعه درمان هایی برای کند کردن پیشرفت بیماری و درمان بیماری در مراحل پایانی کمک کند.

در مرحله آخر بیماری پارکینسون، داروی لوودوپا در درمان علائم به دلیل از دست دادن غیرقابل جبران نورون‌های آزادکننده دوپامین کمتر مؤثر می‌شود. اما یک مطالعه پیش بالینی جدید Northwestern Medicine نشان می دهد که یک ژن درمانی با هدف قرار دادن ناحیه کوچک مغزی که این نورون ها در آن قرار دارند، یعنی ماده سیاه، به طور قابل توجهی مزایای لوودوپا را افزایش می دهد.

ژن درمانی توانایی نورون های موجود در ماده سیاه را برای تبدیل لوودوپا به دوپامین بازیابی کرد. در اصل، این به لوودوپا اجازه داد تا محیط موجود در مغز سالم را بازسازی کند و فعالیت ناهنجار مغز که مسئول مشکل در حرکت است را از بین ببرد.

در همین مطالعه، دانشمندان همچنین توضیحی برای اینکه چرا نورون‌های آزادکننده دوپامین در این بیماری از بین می‌روند، ارائه می‌کنند. با استفاده از ابزارهای ژنتیکی پیشرفته، نویسندگان نشان می‌دهند که آسیب به نیروگاه‌های درون نورون‌های آزادکننده دوپامین (میتوکندری) برای شروع رشته‌ای از رویدادها کافی است که صادقانه آنچه را که برای مدارهای مغزی در بیماری پارکینسون اتفاق می‌افتد، خلاصه می‌کند.

یافته‌های موش‌ها که در 3 نوامبر در Nature منتشر خواهد شد، ممکن است به شناسایی انسان در مراحل اولیه بیماری پارکینسون، توسعه درمان‌هایی برای کند کردن پیشرفت بیماری و درمان بیماری در مراحل پایانی کمک کند.

یافته های کلیدی جدید:

  • آسیب به نیروگاه های نورون های آزاد کننده دوپامین برای ایجاد بیماری پارکینسون کافی است. هنگامی که این نیروگاه ها (میتوکندری) شروع به خاموش شدن می کنند، توانایی نورون ها برای انجام وظایف خود در مغز به خطر می افتد. بدون منبع کافی انرژی، نورون ها در نهایت پژمرده شده و می میرند. این یافته مسیر جدیدی را برای توسعه روش های درمانی برای محافظت از عملکرد میتوکندری باز می کند.
  • برخلاف تصور 30 ​​سال گذشته، ظهور علائم حرکتی بیماری پارکینسون مستلزم از بین رفتن ترشح دوپامین در ناحیه کوچکی از مغز به نام ماده سیاه است. این کشف همچنین راه را برای درمان های جدید برای بیماران مبتلا به پارکینسون در مراحل آخر باز می کند.
  • دانشمندان نشان دادند که ژن درمانی با هدف قرار دادن ماده سیاه به طور موثری فواید علامتی لوودوپا را افزایش می دهد.

D. James Surmeier، نویسنده اصلی این مطالعه، رئیس علوم اعصاب در دانشکده پزشکی Feinberg دانشگاه نورث وسترن، می‌گوید: «توسعه درمان‌های مؤثر برای کند کردن یا متوقف کردن پیشرفت بیماری پارکینسون به دانشمندان نیاز دارد که بدانند چه چیزی باعث آن می‌شود. این اولین باری است که شواهد قطعی وجود دارد مبنی بر اینکه آسیب به میتوکندری در نورون‌های آزادکننده دوپامین برای ایجاد پارکینسونیسم انسان‌مانند در موش کافی است.

این که آیا آسیب میتوکندری علت یا پیامد این بیماری است مدت‌ها مورد بحث بوده است. اکنون که این موضوع حل شده است، می‌توانیم توجه خود را بر روی توسعه روش‌های درمانی برای حفظ عملکرد آنها و کاهش سرعت از دست دادن این نورون‌ها متمرکز کنیم.

این مطالعه علاوه بر ارائه یک هدف روشن برای درمان های اصلاح کننده بیماری، مدلی از بیماری پارکینسون را قبل از ظهور علائم بالینی ارائه می دهد. از بین رفتن تدریجی و آهسته نورون های آزاد کننده دوپامین در این مدل به محققان این امکان را می دهد تا قبل از اینکه حرکت دشوار شود، آنچه را که ممکن است در مغز اتفاق می افتد ببینند.

Surmeier گفت: “این مدل جدید “شبیه انسان” ممکن است به ما کمک کند تا آزمایش هایی را ایجاد کنیم که افرادی را که در مسیر تشخیص بیماری پارکینسون در پنج یا 10 سال هستند شناسایی می کند. انجام این کار به ما این امکان را می‌دهد که درمان‌هایی را که می‌توانند پیشرفت بیماری را تغییر دهند، زودتر شروع کنیم.»

دیگر نویسندگان شمال غربی عبارتند از: پاتریشیا گونزالس-رودریگز، انریکو زامپس، کریستن استات، جیمی گوزمان، بن یانگ، تاتیانا تکاچ، اما ایلیجیچ و پل شوماکر.

این تحقیق توسط بنیاد مایکل جی فاکس، بنیاد JPB، بنیاد IDP، بنیاد فلاناگان و مؤسسه ملی بهداشت حمایت شد.

منبع داستان:

مواد ارائه شده توسط دانشگاه نورث وسترن. نوشته اصلی توسط مارلا پل. توجه: محتوا ممکن است برای سبک و طول ویرایش شود.