مطالعه نشان می دهد که ایمن ترین درمان برای اختلال نقص ایمنی برای بیماران آمریکایی مقرون به صرفه نیست

بیماران مبتلا به اختلال نقص ایمنی نادر که با درمان جایگزین ایمونوگلوبولین مادام‌العمر (IRT) درمان می‌شوند، نسبت به بیمارانی که با پیوند سلول‌های بنیادی خونساز (HSCT) درمان می‌شوند، خطر مرگ زودرس کمتری دارند، اما کیفیت زندگی آنها نیز کاهش یافته است و باید این بیماری را در نظر بگیرند. بر اساس یک مطالعه جدید که توسط بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) رهبری می شود، بار مالی قابل توجهی وجود دارد. با استفاده از یک مدل محاسباتی برای محاسبه هزینه‌ها و مزایای IRT و HSCT برای بیماران مبتلا به آگاماگلوبولینمی، محققان به این نتیجه رسیدند که هزینه بالای IRT در ایالات متحده هزینه‌های آن را تضعیف می‌کند، به ویژه در مقایسه با کانادا و کشورهای اروپایی، جایی که هزینه IRT تقریباً یک سوم آنچه در ایالات متحده است است

نویسنده اول، دی سان، MD، MPH، یکی از شرکت کنندگان گفت: «مدلی که ما ایجاد کردیم به ما اجازه داد تا به سؤالات مربوط به مقرون به صرفه بودن و نتایج برای جمعیت بیمارانی که معمولاً برای آزمایش‌های بالینی قوی مورد نیاز برای پاسخ به این سؤالات بسیار کوچک هستند، پاسخ دهیم. پزشک در بخش آلرژی و ایمونولوژی در CHOP. با توجه به نتایج مدل سازی ما، ما معتقدیم که IRT باید برای درمان بیماران مبتلا به آگاماگلوبولینمی در ایالات متحده در دسترس باقی بماند، اما تلاش های نظارتی باید بر کاهش قیمت آن متمرکز شود.

آگاماگلوبولینمی مادرزادی شامل گروهی از کمبودهای اولیه آنتی بادی است که با کمبود یا کمبود کامل سلول های B مشخص می شود که منجر به عفونت های مکرر و عوارض بالقوه تهدید کننده زندگی می شود. در کشورهای پردرآمد مانند ایالات متحده، درمان اصلی IRT مادام العمر است که ماهانه به صورت انفوزیون داخل وریدی (IVIG) یا انفوزیون زیر جلدی (SCIG) به صورت هفتگی یا دو هفته ای انجام می شود. این درمان اگرچه در کاهش بسیاری از عفونت ها موثر است، اما به طور کامل از همه عفونت ها جلوگیری نمی کند و نیاز به انفوزیون منظم کیفیت زندگی بسیاری از بیماران را کاهش می دهد. IRT همچنین بار مالی قابل توجهی دارد که بین 30000 تا 90000 دلار در سال در ایالات متحده هزینه دارد.

HSCT روش دیگری برای درمان آگاماگلوبولینمی است، اما یافتن یک اهداکننده همسان می‌تواند چالش برانگیز باشد و خود این روش خطراتی دارد. با این حال، تا این مرحله، هیچ کس خطرات سلامتی، نتایج و هزینه HSCT را با IRT مقایسه نکرده بود.

برای انجام این کار، محققان یک مدل محاسباتی با استفاده از یک سناریوی موردی پایه یک کودک یک ساله مبتلا به آگاماگلوبولینمی مادرزادی در ایالات متحده ایجاد کردند که یا IRT مادام‌العمر، HSCT اهداکننده خواهر و برادر منطبق، یا HSCT اهداکننده غیر مرتبط منطبق را دریافت می‌کند. محققان با استفاده از هزینه ها، احتمالات و معیارهای کیفیت زندگی به دست آمده از ادبیات، از مدل خود برای شبیه سازی بیش از 10000 بیمار در یک دوره 100 ساله استفاده کردند.

از طریق این رویکرد، محققان دریافتند که IRT مادام‌العمر در مقایسه با HSCT، مرگ‌های زودرس را تا 37 درصد کاهش می‌دهد، اما به دلیل هزینه بالای آن، در مقایسه با HSCT مقرون به صرفه نیست. افزایش طول عمر ناشی از IRT با افزایش متناسبی در کیفیت زندگی همراه نبود. محققان تعیین کردند که اگر قیمت سالانه IRT تا 51 درصد کاهش یابد، به استراتژی مقرون‌به‌صرفه‌تری تبدیل خواهد شد.

نیل دی گفت: “به عنوان یک درمان، IRT گزینه خوبی برای بیماران مسن‌تر و کسانی است که منابع اهداکننده مناسبی ندارند، اما مطالعه ما نشان می‌دهد که هزینه گزاف برای بیماران در ایالات متحده مانع از این می‌شود که یک گزینه مقرون‌به‌صرفه در اینجا باشد.” Romberg، MD، پزشک معالج در بخش آلرژی و ایمونولوژی در CHOP و نویسنده ارشد مقاله. “تا زمانی که گزینه های درمانی اضافی مانند درمان های مبتنی بر ژن در دسترس قرار نگیرد، یافته های ما نشان می دهد که کاهش هزینه IRT در ایالات متحده یک مداخله فوری قابل عمل است که IRT را به استراتژی مقرون به صرفه تری در مقایسه با HSCT تبدیل می کند.”