ایالات متحده داروی Leqembi را تأیید کرد که به طور متوسط ​​آلزایمر را کاهش می دهد

مقامات بهداشتی ایالات متحده روز جمعه یک داروی آلزایمر را تأیید کردند که با دقت مورد بررسی قرار گرفته بود که به طور متوسط ​​بیماری سرقت مغز را کند می کند، البته با خطرات ایمنی بالقوه ای که بیماران و پزشکان آنها باید به دقت وزن کنند.

این دارو، Leqembi، اولین دارویی است که به طور قانع کننده ای نشان داده شده است که کاهش حافظه و تفکر را که با هدف قرار دادن بیولوژی زمینه ای بیماری، آلزایمر را تعریف می کند، کند می کند. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) آن را برای بیماران مبتلا به آلزایمر، به ویژه کسانی که بیماری خفیف یا در مراحل اولیه دارند، تایید کرده است.

Leqembi، از Eisai ژاپن و شریک آمریکایی آن Biogen، یک موفقیت نادر در زمینه ای است که به درمان های آزمایشی ناموفق برای این بیماری غیر قابل درمان عادت کرده است. تأخیر در زوال شناختی ناشی از این دارو احتمالاً به چند ماه می رسد، اما برخی کارشناسان می گویند که هنوز هم می تواند به طور معناداری زندگی افراد را بهبود بخشد.

دکتر جوی اسنایدر، متخصص مغز و اعصاب در دانشگاه واشنگتن در سنت لوئیس، گفت: “این دارو یک درمان نیست. این دارو از بدتر شدن افراد جلوگیری نمی کند، اما به طور قابل توجهی پیشرفت بیماری را کاهش می دهد.” این ممکن است به این معنی باشد که یک نفر می‌تواند شش ماه تا یک سال اضافی برای رانندگی داشته باشد.»

اسنایدر تاکید کرد که این دارو جنبه های منفی دارد، از جمله نیاز به تزریق دو بار در ماه و عوارض جانبی احتمالی مانند تورم مغز.

تاییدیه FDA از طریق مسیر تسریع شده آن به دست آمد، که به داروها اجازه می دهد بر اساس نتایج اولیه قبل از اینکه تایید شوند به نفع بیماران هستند، راه اندازی شوند. استفاده آژانس از این رویکرد میانبر تحت نظارت فزاینده ناظران دولتی و بازرسان کنگره قرار گرفته است.

هفته گذشته، یک گزارش کنگره نشان داد که تأیید FDA از یک داروی مشابه آلزایمر به نام Aduhelm – همچنین از Biogen و Eisai – «مملو از بی‌نظمی‌ها» بود، از جمله تعدادی از جلسات با کارکنان شرکت داروسازی که بدون سند ماندند.

بررسی دقیق داروی جدید که از نظر شیمیایی به عنوان lecanemab شناخته می‌شود، احتمالاً به این معنی است که اکثر بیماران ماه‌ها آن را دریافت نخواهند کرد، زیرا بیمه‌گران تصمیم می‌گیرند که آیا و چگونه آن را پوشش دهند.

این دارو برای درمان یک سال معمولی حدود 26500 دلار آمریکا (35613 دلار Cdn) هزینه خواهد داشت. عیسی گفت که قیمت منعکس کننده سود دارو از نظر بهبود کیفیت زندگی، کاهش بار برای مراقبین و سایر عوامل است. این شرکت ارزش آن را بیش از 37,000 دلار آمریکا (49,725 دلار Cdn) در سال تعیین کرد اما گفت که قیمت آن را برای کاهش هزینه‌های بیماران و بیمه‌گران کاهش می‌دهد. یک گروه مستقل که ارزش دارو را ارزیابی می کند اخیراً گفته است که این دارو باید کمتر از 20600 دلار آمریکا (27684 دلار Cdn) در سال قیمت داشته باشد تا مقرون به صرفه باشد.

حدود شش میلیون نفر در ایالات متحده و بسیاری دیگر در سراسر جهان مبتلا به آلزایمر هستند که به تدریج به مناطقی از مغز که برای حافظه، استدلال، ارتباطات و کارهای روزانه نیاز است حمله می کند.

تایید FDA بر اساس یک مطالعه در مرحله میانی بر روی 800 نفر با علائم اولیه آلزایمر است که هنوز قادر به زندگی مستقل یا با حداقل کمک بودند.

از آن زمان، Eisai نتایج یک مطالعه بزرگتر از 1800 بیمار را منتشر کرده است که FDA آن را برای تایید مزایای دارو بررسی خواهد کرد و راه را برای تایید کامل در اواخر امسال هموار می کند.

مطالعه بزرگتر نتایج بیماران را در مقیاس 18 درجه ای که حافظه، قضاوت و سایر توانایی های شناختی را اندازه گیری می کند، ردیابی کرد. پزشکان رتبه بندی را از مصاحبه با بیمار و تماس نزدیک جمع آوری می کنند. پس از 18 ماه، بیمارانی که Leqembi دریافت کرده بودند، کندتر کاهش یافتند – اختلاف کمتر از نیمی در مقیاس – نسبت به بیمارانی که انفوزیون ساختگی دریافت کردند. این تاخیر کمی بیش از پنج ماه بود.

توافق اندکی در مورد اینکه آیا این تفاوت به مزایای واقعی برای بیماران مانند استقلال بیشتر تبدیل می شود وجود دارد.

دکتر متیو شراگ، محقق مغز و اعصاب در دانشگاه واندربیلت می گوید: «بیشتر بیماران متوجه تفاوت نمی شوند. “این واقعاً یک اثر بسیار کوچک است و احتمالاً کمتر از آستانه چیزی است که ما از نظر بالینی مهم می نامیم.”

شراگ و برخی دیگر از محققان بر این باورند که یک بهبود معنادار حداقل به اختلاف یک امتیاز کامل در مقیاس 18 درجه ای نیاز دارد.

“من شک جدی دارم”

Leqembi با پاکسازی پروتئین چسبنده مغز به نام آمیلوئید که یکی از مشخصه های آلزایمر است، کار می کند. اما دقیقاً مشخص نیست که چه چیزی باعث این بیماری می شود. مجموعه ای از داروهای دیگر هدف قرار دادن آمیلوئید شکست خورده اند و بسیاری از محققان اکنون فکر می کنند که درمان های ترکیبی مورد نیاز است.

Aduhelm، داروی مشابه، با بحث و جدل در مورد اثربخشی آن مختل شد.

FDA آن دارو را در سال 2021 بر خلاف توصیه کارشناسان خارجی خود آژانس تایید کرد. پزشکان در تجویز دارو تردید داشتند و بیمه‌گران پوشش آن را محدود کردند.

FDA قبل از تأیید Leqembi با همان پانل متخصص مشورت نکرد.

در حالی که “درام کمتری” در مورد داروی جدید وجود دارد، شراگ گفت که بسیاری از نگرانی های مشابه وجود دارد.

“آیا این سود ناچیز و قابل اندازه گیری ارزش قیمت گزاف و عوارض جانبی را دارد که بیماران ممکن است تجربه کنند؟” او درخواست کرد. “من شک بسیار جدی دارم.”

حدود 13 درصد از بیماران در مطالعه Eisai تورم مغزی داشتند و 17 درصد خونریزی‌های مغزی کوچک داشتند که عوارض جانبی با داروهای قبلی هدف‌گیری آمیلوئید دیده می‌شد. در بیشتر موارد، این مشکلات علائمی را ایجاد نکردند که می تواند شامل سرگیجه و مشکلات بینایی باشد.

همچنین چندین نفر از مصرف کنندگان لکامبی در حین مصرف این دارو جان خود را از دست دادند، از جمله دو نفر که از داروهای رقیق کننده خون استفاده می کردند. عیسی گفته است که این مرگ و میر را نمی توان به این دارو نسبت داد. برچسب FDA به پزشکان هشدار می دهد که در صورت تجویز Leqembi برای بیمارانی که از داروهای رقیق کننده خون استفاده می کنند، احتیاط کنند.

احتمالاً بیمه‌گران این دارو را فقط برای افرادی مانند افرادی که در این مطالعه شرکت داشتند – بیمارانی با علائم خفیف و تأیید تجمع آمیلوئید پوشش می‌دهند. که معمولاً به اسکن مغزی گران قیمت نیاز دارد. یک نوع اسکن جداگانه برای نظارت دوره ای از نظر تورم و خونریزی مغز مورد نیاز است.

سوال مدیکر

یک سوال کلیدی در عرضه این دارو، تصمیم پوشش توسط Medicare، برنامه بهداشت فدرال است که 60 میلیون سالمند و سایر آمریکایی ها را تحت پوشش قرار می دهد. آژانس پوشش Aduhelm را به شدت محدود کرد و اساساً بازار ایالات متحده را از بین برد و Biogen را وادار کرد که برنامه های بازاریابی این دارو را کنار بگذارد.

مدیران Eisai گفتند که قبلاً ماه ها را صرف بحث در مورد داده های داروی خود با مقامات مدیکر کرده اند. انتظار نمی رود تا زمانی که FDA فواید دارو را تأیید کند، احتمالاً در اواخر سال جاری، پوشش آن وجود ندارد.

ایوان چئونگ، مدیر عامل شرکت ایسای در ایالات متحده، گفت: زمانی که ما تصمیم مدیکر را گرفتیم، می‌توانیم واقعاً دارو را در سراسر کشور عرضه کنیم.

بتسی گرووز، 73 ساله، از کمبریج، ماساچوست، در سال 2021 تشخیص داده شد که به آلزایمر مبتلا شده است. یک مدرس سابق در مدرسه آموزشی هاروارد، متوجه شد که در به خاطر سپردن نام برخی از دانش آموزان و پاسخ دادن به سؤالات مشکل دارد.

تشخیص اولیه او، بر اساس یک معاینه شناختی، بعداً با آزمایش مثبت آمیلوئید تأیید شد.

گرووز می گوید که با وجود عوارض جانبی احتمالی و نیاز به تزریق، “بیش از آن مایل است” لکامبی را امتحان کند.

گرووز گفت: «برای من، لحظه‌ای که دارو به بازار می‌آید – و تأیید پزشکم را می‌گیرم – آن را مصرف می‌کنم.»