داروی آلزایمر از حمایت پنل FDA برخوردار می شود و زمینه را برای استفاده گسترده تر فراهم می کند

مشاوران بهداشت روز جمعه به اتفاق آرا از تایید کامل یک داروی آلزایمر که از نزدیک تحت نظارت بود، حمایت کردند، که گامی کلیدی در جهت باز کردن پوشش بیمه ای برای سالمندان آمریکایی با مراحل اولیه بیماری غارت مغز است.

این دارو، Leqembi، بر اساس نتایج اولیه که نشان می‌دهد می‌تواند پیشرفت آلزایمر را تا چند ماه کند کند، در ماه ژانویه تأیید مشروط را از سازمان غذا و دارو دریافت کرد. FDA اکنون در حال بررسی نتایج قطعی تر است تا تصمیم بگیرد که آیا این دارو باید تایید کامل آژانس را دریافت کند یا خیر.

این تصمیم اهمیت بیشتری دارد زیرا بیمه‌گران پرداخت هزینه درمان تزریقی را تا زمانی که تایید کامل FDA را دریافت نکنند، متوقف کرده‌اند.

هیئت مشاوران خارجی FDA با 6-0 رای دادند که یک مطالعه شرکت بزرگ فواید این دارو را برای بیماران مبتلا به آلزایمر خفیف یا زودرس تایید کرد. رای غیر الزام آور به منزله توصیه ای برای تایید کامل است و قرار است FDA تصمیم نهایی را تا 6 جولای در مورد این موضوع صادر کند.

تایید اولیه FDA برای Leqembi از طریق برنامه تایید شتابان آژانس، که امکان دسترسی زودهنگام به داروها بر اساس اقدامات آزمایشگاهی یا بیولوژیکی را فراهم می کند که نشان می دهد ممکن است به بیماران کمک کند، ارائه شد. این دارو که توسط Eisai و Biogen به بازار عرضه شد، به پاکسازی پلاک مغزی که مشخصه آلزایمر است کمک کرد.

پانل FDA داده‌های جدیدتر از یک مطالعه 1800 بیمار را بررسی کرد که در آن افرادی که دارو مصرف می‌کردند میزان کاهش نسبتاً آهسته‌تری در اندازه‌گیری‌های حافظه، قضاوت و سایر آزمون‌های شناختی نشان دادند.

دکتر مریت کودکوویچ از دانشکده پزشکی هاروارد می گوید: «برای بیماری مانند این که در آن خیلی زیاد نداریم، این تغییرات معنی دار برای بیماران مبتلا به آلزایمر است. “یک دو ماه دیگر در وضعیت بسیار کاربردی واقعاً معنادار است.”

داروهایی که از طریق مسیر تسریع‌شده تأیید شده‌اند، در صورتی که مزایای آنها تأیید نشود، می‌توانند از نظر فنی توسط FDA لغو شوند، اگرچه تنظیم‌کننده‌ها به ندرت چنین اقدامی را انجام می‌دهند. کسب تاییدیه کامل به داروها اجازه می دهد تا به طور نامحدود در بازار باقی بمانند.

به طور معمول، فرآیند تبدیل یک تاییدیه شتاب توجه کمی را به خود جلب می کند، و FDA به ندرت مشاوران خود را برای بررسی چنین تصمیماتی دعوت می کند.

اما نگرانی‌ها در مورد هزینه و اثربخشی داروهای جدید هدف‌گیری پلاک مانند Leqembi، بررسی‌های جدیدی را از سوی دانشگاهیان، اعضای کنگره و بیمه‌گران سلامت به این فرآیند جلب کرده است.

Medicare، طرح بهداشتی فدرال که 60 میلیون سالمند را تحت پوشش قرار می دهد، اساسا پوشش Leqembi و یک داروی مشابه، Aduhelm را در انتظار تایید کامل FDA مسدود کرده است. این سیاست، که سابقه کمی دارد، سال گذشته در میان نگرانی‌هایی اعلام شد که Aduhelm با قیمت 28000 دلار در سال، هزینه‌های دریافت‌کنندگان مدیکر را افزایش می‌دهد.

برنامه فدرال بیمه درمانی را برای اکثریت قریب به اتفاق افراد مبتلا به آلزایمر فراهم می کند و بیمه های خصوصی تمایل دارند از آن پیروی کنند.

قیمت Leqembi به طور مشابه 26500 دلار در سال است و تعداد انگشت شماری از بیمارانی که تا به امروز آن را دریافت کرده اند عمدتاً مجبور به پرداخت از جیب خود بوده اند.

Chiquita Brooks-LaSure، مدیر مدیکر، در مواجهه با فشار حامیان و بیماران آلزایمر، تصریح کرده است که در صورت تایید کامل FDA، برنامه بلافاصله پوشش دارو را آغاز خواهد کرد.

اما هفته گذشته او حتی پس از شروع پوشش مدیکر، الزامات اضافی را اعلام کرد: همه بیمارانی که این دارو را دریافت می کنند باید در یک رجیستری فدرال ثبت نام کنند تا ایمنی و اثربخشی لکامبی را پیگیری کنند. این رویکرد گهگاه برای دستگاه‌های جدید پزشکی پیچیده، اما به ندرت برای داروها استفاده می‌شود.

این اقدام توسط گروه‌های مدافع از جمله انجمن آلزایمر مورد انتقاد قرار گرفت، که ماه‌ها با دولت فدرال لابی کرده است تا پرداخت دارویی را آغاز کند که به گفته آنها می‌تواند به طور بالقوه به هزاران آمریکایی کمک کند.

Leqembi اولین دارویی است که به طور قانع کننده ای نشان داده شده است که با هدف قرار دادن بیولوژی زمینه ای بیماری، آلزایمر را کاهش می دهد. تاخیر در پیشرفت به حدود پنج ماه می رسد، و برخی از کارشناسان در مورد اینکه آیا این تفاوت برای بهبود معنادار زندگی افراد کافی است یا خیر، اختلاف نظر دارند.

اما اکثر پانل های FDA تحت تأثیر نتایج Eisai قرار گرفتند که به گفته آنها تفاوت های قابل توجهی در توانایی ها و عملکرد شناختی بیماران و همچنین کاهش بار برای مراقبین وجود داشت.

این مطالعه بیماران را به مدت 18 ماه با استفاده از مقیاسی که شاخص‌های کلیدی عملکرد شناختی را اندازه‌گیری می‌کرد، ردیابی کرد. در پایان کارآزمایی، بیمارانی که Leqembi دریافت می‌کردند کندتر کاهش یافتند – اختلاف کمتر از نیمی در مقیاس – نسبت به بیمارانی که انفوزیون ساختگی دریافت کردند.

این دارو همچنین با عوارض جانبی بالقوه جدی از جمله تورم مغز و خونریزی های کوچک در عروق مغز همراه بود.

سه نفر از بیمارانی که از Leqembi استفاده می کردند در طول مطالعه فوت کردند، دو نفر پس از تجربه سکته مغزی مرتبط با خونریزی مغزی. اما بازبینان FDA گفتند مشخص نیست که آیا این دارو به دلیل سایر عوامل زمینه‌ای مؤثر بر بیماران، از جمله استفاده از داروهای رقیق‌کننده خون که می‌تواند خطر خونریزی را افزایش دهد، در مرگ‌ها نقش داشته است یا خیر.

دکتر رابرت الکساندر از دانشگاه آریزونا که ریاست این پنل را بر عهده داشت، گفت: «عوارض نامطلوبی وجود دارد». اما آنها قابل نظارت هستند و من فکر می کنم که سود آن مشخص است.”

© 2023 آسوشیتدپرس. تمامی حقوق محفوظ است. این مطالب را نمی توان بدون اجازه منتشر کرد، پخش کرد، بازنویسی کرد یا دوباره توزیع کرد.