درمان ALS باید مغز را هدف قرار دهد نه فقط ستون فقرات را

دانشمندان Northwestern Medicine کشف کردند که مغز در واقع هدفی برای درمان ALS (اسکلروز جانبی آمیوتروفیک) است. این باور دیرینه مبنی بر اینکه بیماری در نورون های حرکتی ستون فقرات شروع می شود و هر درمانی باید ستون فقرات را به عنوان کانون اصلی هدف قرار دهد، تغییر می دهد.

یک مطالعه جدید Northwestern نشان می‌دهد که انحطاط نورون‌های حرکتی مغز (سلول‌های عصبی در مغز که حرکت اندام‌ها را کنترل می‌کنند) همانطور که قبلاً تصور می‌شد، صرفاً یک محصول جانبی از انحطاط نورون حرکتی نخاع نیست.

هانده اوزدینلر، سرپرست تیم تحقیق، استادیار عصب‌شناسی در دانشکده پزشکی فاینبرگ دانشگاه نورث‌وسترن، می‌گوید: «ما کشف کرده‌ایم که مغز در بیماری‌هایی مانند ALS زود تحلیل می‌رود، سیگنال‌های هشدار دهنده را برای ما ارسال می‌کند و نقص‌ها را در مراحل اولیه بیماری نشان می‌دهد. بنابراین، اگر می‌خواهیم استراتژی‌های درمانی طولانی‌مدت و مؤثری داشته باشیم، باید نورون‌های حرکتی مغز را ترمیم کنیم. مغز در بیماری ALS مهم است.

این مقاله در 2 دسامبر منتشر خواهد شد ژن درمانی.

ALS یک بیماری عصبی سریع و کشنده است که قربانیان خود را فلج می کند.

بیماری‌های نورون حرکتی فوقانی مانند ALS، پاراپلژی اسپاستیک ارثی و اسکلروز جانبی اولیه بیش از 250000 نفر را در سال تنها در ایالات متحده تحت تأثیر قرار می‌دهند. هیچ درمان و هیچ استراتژی درمانی طولانی مدت موثری وجود ندارد.

این اولین مطالعه ای است که به وضوح نشان می دهد که انحطاط نورون حرکتی مغز نتیجه انحطاط نورون حرکتی نخاعی نیست، بلکه مستقل از انحطاط نورون حرکتی نخاعی است.

این تحقیق همچنین اولین موردی است که نشان می دهد این ژن UCHL1 برای حفظ سلامت نورون‌های حرکتی مغز که به دلیل دو علت مستقل بیمار هستند، مهم است. یکی تجمع پروتئین های بد چین خورده و دیگری تجمع توده های پروتئین چسبنده در داخل سلول ها. این مشکلات در بیش از 90 درصد موارد ALS و همچنین در سایر موارد بیماری های نورون حرکتی فوقانی مشاهده می شود.

اوزدینلر گفت: «یافته‌های ما نه تنها به هدف قرار دادن سلامت نورون‌های حرکتی مغز در ALS به‌عنوان یک مداخله درمانی مشروعیت می‌بخشد، بلکه اولین ژن هدف را نیز نشان می‌دهد که می‌تواند به احیای این نورون‌ها کمک کند.»

اوزدینلر گفت: «این پیامدهای بالینی بزرگی دارد. “توانایی تعدیل بیان ژن در نورون های حرکتی مغز بیمار در بیماران مبتلا به بیماری نورون حرکتی فوقانی ذهن را گیج می کند. از آنجایی که حرکت در مغز شروع می شود، اگر بتوانیم نورون های حرکتی مغز را شاد و سالم کنیم، اگر بتوانیم سلامت و یکپارچگی آنها را تقویت کنیم. انتقال ژن هدایت شده، ممکن است شروع به ایجاد گزینه های درمانی شخصی به خصوص برای بیماران مبتلا به بیماری نورون حرکتی فوقانی کنیم که در حال حاضر هیچ گزینه درمانی موثری ندارند.

دانشمندان دانشگاه نورث وسترن قبلاً NU-9 را شناسایی کرده‌اند، اولین ترکیبی که انحطاط مداوم نورون‌های حرکتی فوقانی را که بیمار می‌شوند و عامل اصلی ALS هستند، از بین می‌برد. اکنون، این مطالعه اهمیت و اهمیت درمان نورون های حرکتی فوقانی در ALS را نشان می دهد و اولین هدف ژنتیکی را شناسایی می کند.

مرحله بعدی تعیین بهترین دوز و بهترین محل تزریق با توجه به بهبود حرکت و کاهش شرایط بیماری در حداقل دو مدل مختلف بیماری ALS است. پس از مطالعات سم شناسی پیش بالینی، دانشمندان این نتایج را به یک کارآزمایی بالینی ترجمه خواهند کرد، فرآیندی که احتمالا چندین سال طول می کشد.

نویسندگان Northwestern عبارتند از Barış Genç، Javier Jara، Santana Sanchez، Amiko Lagrimas، Oge Gozutok، Nuran Kocak. و یونگلینگ زو.

این مطالعه توسط مؤسسه ملی بهداشت کمک های مالی RO1-NS085161 و R21-NS085750 تأمین شد. آزمایشگاه Ozdinler همچنین توسط بنیاد ALS Les Turner، انجمن ALS، A Long Swim، Spastic Paraplegia Foundation و Brain Foundation حمایت شد.