[ad_1]

ژن درمانی شنوایی را برای اولین بار در مدل های موش مسن نجات می دهد

چکیده گرافیکی اعتبار: مولکولی تراپی (2023). DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.05.005

انتظار می رود تا سال 2050 از هر 10 نفر یک نفر با نوعی کم شنوایی زندگی کند. از میان صدها میلیون مورد کم شنوایی که افراد در سراسر جهان را تحت تاثیر قرار می دهد، درمان کم شنوایی ژنتیکی اغلب دشوارترین است.

در حالی که سمعک و کاشت حلزون تسکین محدودی ارائه می دهند، هیچ درمان موجود نمی تواند این گروه از شرایط ژنتیکی را معکوس یا از آن جلوگیری کند، و دانشمندان را بر آن داشت تا ژن درمانی را برای راه حل های جایگزین ارزیابی کنند.

یکی از امیدوارکننده‌ترین ابزارهای مورد استفاده در این درمان‌ها – ناقل‌های ویروس مرتبط با آدنو (AAV) – در سال‌های اخیر جامعه کم‌شنوایی را برانگیخته است.

علیرغم اینکه ناقلان قبلاً شنوایی را در حیوانات نوزادی با نقص ژنتیکی نجات داده بودند، هنوز این ناقل در مدل های حیوانی کاملاً بالغ یا مسن نشان داده نشده است. از آنجایی که انسان ها با گوش های کاملاً توسعه یافته به دنیا می آیند، این اثبات مفهوم قبل از آزمایش مداخله در انسان های مبتلا به کم شنوایی ژنتیکی ضروری است.

تیمی از محققان از Mass Eye and Ear، یکی از اعضای Mass General Brigham، اخیراً اولین نفری بودند که با موفقیت کارآیی وکتور AAV را در مدل‌های حیوانی مسن نشان دادند، زمانی که یک مدل موش بالغ با جهشی معادل ژن معیوب TMPRSS3 را توسعه دادند. معمولاً منجر به کاهش شنوایی پیشرونده می شود.

همانطور که در گزارش شده است مولکولی تراپی، محققان با تزریق یک AAV حاوی ژن TMPRSS3 انسان سالم، شنوایی قوی را در موش‌های مسن مشاهده کردند.

ژنگ یی چن، محقق و محقق در آزمایشگاه Eaton-Peabody، می گوید: یافته های ما نشان می دهد که یک ژن درمانی با واسطه ویروسی، به تنهایی یا در ترکیب با کاشت حلزون، می تواند به طور بالقوه کم شنوایی ژنتیکی را درمان کند. در Mass Eye and Ear.

این همچنین اولین مطالعه‌ای بود که شنوایی را در موش‌های مسن نجات داد، که به امکان‌پذیری درمان بیماران DFNB8 با DFNB8 حتی در سنین بالا اشاره کرد.

اطلاعات بیشتر:
وان دو و همکاران، نجات عملکرد شنوایی با یک تجویز ژن درمانی AAV-TMPRSS3 در موش های مسن مبتلا به ناشنوایی مغلوب انسانی DFNB8، مولکولی تراپی (2023). DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.05.005

ارائه شده توسط درمانگاه چشم و گوش ماساچوست

نقل قول: ژن درمانی شنوایی را برای اولین بار در مدل های موش مسن نجات می دهد (2023، 26 مه) در 26 مه 2023 از https://medicalxpress.com/news/2023-05-gene-therapy-aged-mouse.html بازیابی شده است.

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. به غیر از هرگونه معامله منصفانه به منظور مطالعه یا تحقیق خصوصی، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تکثیر نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.



[ad_2]